Investing.com — Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) hisseleri bugün %5,8 yükseldi. Şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) akondroplazi hastası çocuklar için geliştirilen TransCon CNP ilacına yönelik Yeni İlaç Başvurusunu öncelikli inceleme kapsamına aldığını duyurdu. Tedavi için Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücret Yasası (PDUFA) hedef tarihi 30 Kasım 2025 olarak belirlendi.
FDA’nın C-tipi natriüretik peptit (CNP) ön ilacı olan TransCon CNP’nin incelemesini önceliklendirme kararı, klinik deneylerde plaseboya kıyasla yıllık büyüme hızında önemli faydalar göstermesinin ardından geldi. Bu faydalar doğrusal büyümenin ötesine geçerek alt ekstremite dizilimi, spinal kanal boyutları, kas gücü ve genel büyümede iyileşmeleri kapsıyor. TransCon CNP’nin güvenlik ve tolerabilite profilinin plaseboya benzer olduğu bildirildi. Bu durum piyasadaki olumlu tepkiyi daha da güçlendirdi.
Ascendis Pharma’nın klinik deneyleri, plaseboya kıyasla 52 haftada doğrusal büyümenin ötesinde iyileşmeler gösteren ilk tedavi örneği olarak kayıtlara geçti. Şirketin Endokrin ve Nadir Hastalıklar Tıbbi Bilimleri Yönetici Başkan Yardımcısı ve Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Aimee Shu şöyle konuştu: “Hastalar ve doktorlar akondroplazinin komplikasyonlarını ele alacak anlamlı bir tedavi seçeneği için aciliyet hissediyor.” FDA’nın şu anda başvuru hakkında bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamaması nedeniyle, Ascendis Pharma daha hızlı bir inceleme süreci bekliyor.
Piyasanın tepkisi, TransCon CNP’nin potansiyel onayı konusundaki iyimserliği yansıtıyor. Onaylanması halinde, bu ilaç akondroplazi tedavisinde önemli bir ilerleme temsil edebilir. FDA’nın öncelikli inceleme ataması, ciddi durumların tedavisi, önlenmesi veya teşhisinde güvenliği veya etkinliği önemli ölçüde iyileştirebilecek ilaçlar için ayrılmış durumda.
Ascendis Pharma şimdi, TransCon CNP’yi hastalara mümkün olan en kısa sürede sunmak amacıyla inceleme süreci boyunca FDA ile yakın çalışmaya hazırlanıyor. Şirketin akondroplazideki derin tıbbi ihtiyaçları karşılama taahhüdü, The Chandler Project’in kurucusu Chandler Crews tarafından da vurgulandı. Crews, TransCon CNP gibi tedavilerin sağlık sonuçlarını önemli ölçüde iyileştirme potansiyeline dikkat çekti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
